W88优德官网医药宣布SLS009 (W88优德官网产品代号GFH009) 获得美国食品药品监督治理局 (FDA) 孤儿药资格认定 (Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗急性髓系白血病 (AML) 患者。GFH009为AML治疗领域首个获得FDA ODD认定的高选择性CDK9抑制剂，此项认定基于GFH009中美多中心I期试验抵达的各项要害研究目标。
GFH009单药治疗复发/难治性血液肿瘤患者的I期试验，开端显示了GFH009相较于全球同类靶向疗法的优越宁静性/耐受性，未泛起超预期、难以评估的剂量限制性毒性事件。临床疗效方面，试验数据开端证实了GFH009的抗肿瘤细胞活性，其中髓母细胞下降率最高达77.3%；97%的受试者外周血液样本视察到MCL1、MYC表达显著降低至期望水平，且视察到多例患者泛起完全缓解和部分缓解。
W88优德官网医药医学官汪裕博士：“这是W88优德官网管线中首个获得FDA孤儿药资格的临床阶段产品，显示了FDA对GFH009治疗AML宁静性和临床应用可能性的开端认可。孤儿药资格认定将有力助推GFH009的后续临床开发和未来商业化进程。我们也将基于未满足的临床需求和自身的一体化研发优势，探索更多市场和病患期待的立异疗法。”
GFH009于2020年进入中美多中心临床试验；2022年，W88优德官网与SELLAS生命科学集团就GFH009开发告竣战略授权相助。W88优德官网已在中国开启GFH009单药治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤Ib/II期临床研究，SELLAS则在美国开启GFH009、维奈克拉(venetoclax)、阿扎胞苷(azacitidine)联合疗法的IIa期试验治疗复发/难治性AML患者。
美国《孤儿药法案》于上世纪80年代初实施，勉励企颐魅针对稀有病或患者人群相对较小的适应症开发立异疗法�；竦肍DA ODD认定后，药物后续开发的政策支持包括研发资助、临床用度的税收抵减、NDA申请用度减免等，别的药物针对该适应症获批上市后可获美国市场7年独吞权。
关于CDK9和GFH009
细胞周期依赖卵白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族卵白，在细胞周期调理和转录历程中饰演重要角色；CDK9活性与多种血液肿瘤、实体瘤患者总生存率泛起负相关。GFH009为强效、高选择性小分子CDK9抑制剂，其单药I期临床试验及临床前实验数据均入选2022 ASH壁报，单药临床试验则显示了GFH009的良好宁静性，并在多例差别组织类型的血液肿瘤患者中视察到积极疗效，其中1例急性髓系白血病患者视察到完全缓解并连续凌驾8个月。
临床前实验数据显示，通过特异性抑制CDK9卵白，GFH009可降低下游原癌基因表达、抑制癌细胞的快速破裂和卵白合成；并在原癌基因高度转录依赖性的肿瘤细胞中，抑制细胞要害信号通路、诱发细胞衰老和癌细胞死亡，且对其他CDK亚型的选择性凌驾100倍。体外、体内药效实验还标明GFH009可显著抑制多种血液肿瘤细胞系的增殖，降低荷瘤动物死亡率、显著延长模型动物的存活时间。
